30 Aug 2020

SCIENTISTS HAVE UNCOVERED A NEW THERAPEUTIC MOLECULE CALLED BT13 TO HELP PATIENTS WITH PARKINSON'S DISEASE

UN GRUPO DE CIENTÍFICOS HAN DESCUBIERTO UNA NUEVA MOLÉCULA LLAMADA BT13 QUE PODRÍA AYUDAR A PACIENTES CON LA ENFERMEDAD DE PARKINSON.

Fuente:  https://parkinsonsnewstoday.com/2020/02/21/scientists-uncover-new-possible-therapeutic-molecule-parkinsons-disease-say-bt13-may-protect-against-neurodegeneration/

Un grupo de científicos han descubierto una nueva molécula terapéutica llamada BT13, que si llega al cerebro puede incrementar los niveles de dopamina.  La dopamina es un  compuesto químico del cerebro que se encuentra  en poca cantidad en los pacientes con la enfermedad de Parkinson y podría protegerles de forma potencial contra la neurodegeneración que la enfermedad provoca.

A pesar de que dicha investigación se encuentra en una fase muy inicial y la molécula ha sido probada únicamente en ratones y en modelos de células enfermas, los investigadores consideran que  la BT13 es una molécula prometedora para ralentizar e incluso detener el Parkinson y no sólo para tratar los síntomas de la enfermedad.

Los resultados de esta investigación se describen en el estudio llamado, “Glial cell line–derived neurotrophic factor receptor Rearranged during transfection agonist supports dopamine neurons in Vitro and enhances dopamine release In Vivo,” publicadadas en Movement Disorders.

Las pruebas muestran que una pequeña proteina llamada  GDNF, (factor neurotrófico obtenido de la línea celular glial)  favorece el crecimiento y la supervivencia de las neuronas dopamínicas — que son las que producen dopamina y que de forma progresiva se van degenerando en la enfermedad de Parkinson.

En animales con la enfermedad y en ensayos clínicos realizados en humanos, se muestra como la proteina GDNF tiene efecto neuroprotector.

De todos modos, debido a su gran tamaño,  la GDNF no puede cruzar la barrera hematoencefálica (BBB),  y se precisa de una compleja cirugía para que dicho tratamiento llegue al cerebro . La barrera hematoencefálica (BBB) es una membrana semipermeable que protege el cerebro del medio exterior pero también resulta un obstáculo para terapias que podrían ser efectivas si pudieran alcanzar el cerebro y se pudiera trabajar con el sistema nervioso.

La molécula BT13, es una molécula que combina la misma señal receptora- pero es mucho más pequeña que la GDNF. Los investigadores dicen que la molécula BT13 tiene potencial para producir el mismo efecto neuroprotector que la GDNF y podría cruzar de forma más fácil la barrera hematoencefálica.

Un equipo de científicos de la Universidad de Helsinki en Finlandia ha iniciado un ensayo para estudiar los efectos de esta molécula en células nerviosas  en ratones.

Los resultados rebelan que  tras combinar los receptores RET, y la molécula  BT13 se disparan una serie de señales en cascada que permiten la supervivencia de las células dopamínicas y el aumento de las mismas. De todos modos , si  existe una falta de  estos receptores RET la molécula BT13 no hace efecto.

Dicha molécula BT13 parece ser capaz de proteger contra la neurodegeneración de la enfermedad de Parkinson que fue simulada en laboratorios exponiendo neuronas dopamínicas  a la Oxidopamina ( 6-OHDA)  y a un MPP (procesador paralelo masivo) — ambas neurotoxinas inducen a la muerte celular. Se observó que la molécula, BT13 sólo protegía a dichas neuronas ante la existencia del receptor RET .

Además cuando se administró dicha molécula BT13 en ratones- a través de una inyección directa al cerebro- ésta era capaz de cruzar la barrera hematoencefálica. 

Una vez en el cerebro activaba la supervivencia de células dopamínicas y el crecimiento de éstas promoviendo la liberación de dopamina desde el striarum del animal, que es un sistema de control del cerebro que se ve afectado en la enfermedad de Parkinson.

“Los pacientes con Parkinson precisan de forma urgente de un tratamiento que pueda detener la enfermedad y no sólo enmascarar los síntomas de la misma. Uno de los mayores retos para el Parkinson es como obtener medicamentos  que puedan cruzar la barrera hematoencefálica, por eso  el descubrimiento de esta molécula ha abierto una brecha de esperanza para detener la enfermedad o ralentizarla" 

“Estamos trabajando constantemente en la efectividad de dicha molécula BT13,” “Estamos llevando a cabo pruebas con compuestos similares a la BT13 , que se estiman que tienen mejores características.

“Nuestro único objetivo es mejorar estos compuestos a través de ensayos clínicos a lo largo de los próximos años".